Sanità
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“Da quando la designazione è stata introdotta, lo status orfano è stato concesso a migliaia di molecole e terapie – ha spiegato la senatrice Laura Bianconi, - In Europa le designazioni orfane sono state ben 1163. C’è dunque ricerca, che però ha tempi particolarmente lunghi e peculiari difficoltà: su 1163 molecole che hanno ottenuto dall’Ema lo status orfano, solo 93 – cioè l’8% - hanno ad oggi avuto l’autorizzazione all’immissione in commercio. L’altro 92% è ancora per strada, oppure ha tradito le promesse fallendo”.

 

“L’Italia in questo settore è molto attiva – ha aggiunto Ilaria Ciancaleoni, direttore di Osservatorio malattie rare - il 20 % della sperimentazione clinica nel nostro paese è effettuata con farmaci orfani. Gli ultimi dati Aifa (2014) parlano di ben 117 trial clinici aperti, l’80% circa dei quali è arrivata alla fase II o alla fase III, le fasi della sperimentazioni più vicine al ‘letto del paziente’. Non sono però tutte rose e fiori. Se pure su 93 farmaci con l’Aic il 78% è già a disposizione dei pazienti, dopo aver passato tutto il lungo percorso di prezzo e rimborso con Aifa e l’inserimento nei prontuari regionali, c’è un 22% che sta ancora aspettando la fine di questo iter. Difficile sostenere che possa essere un problema di costi: stando ai dati del 2013 l’impatto dell’intera classe dei farmaci orfani è stato solo il 4,65 % dell’intera spesa farmaceutica”.

Dal recente dibattito in materia di farmaci orfani, sono emerse sostanzialmente tre nuove ipotesi di lavoro.

1) Standardizzazione dei costi e riduzione dei tempi legati al lavoro dei comitati etici

Gianni De Crescenzo, direttore medico di Celgene: “Sarebbe auspicabile un tariffario delle prestazioni comune a tutti i centri di ricerca clinica, così da ridurre i tempi di negoziazione dei contratti. I tempi, poi, si potrebbero ridurre anche prevedendo che la valutazione amministrativa sia contestuale all’approvazione del comitato etico. C’è poi il problema di una omogeneità, di una standardizzazione delle procedure dei CE, delle documentazioni da questi richieste, da una standardizzazione dei moduli dei consensi informati”.

Tutte queste richieste, a costo zero per le strutture sanitarie – hanno convenuto le aziende presenti - permetterebbero una drastica riduzione dei tempi di approvazione delle ricerche cliniche”.

 
2) Programmi “name patient”

“Sul piano dell’accesso alle terapie, in fase di sperimentazione, laddove l’arruolamento di un paziente negli studi clinici in corso non sia possibile, sarebbe necessaria una valutazione specifica del rischio/beneficio per poterne valutare comunque l’accesso al trattamento - ha detto il dott. Marcello Allegretti, direttore scientifico di Dompè - Casi di questo tipo dovrebbero essere considerati con grande attenzione dalle Autorità, prima di tutto a tutela dell’interesse del paziente ma anche in considerazione dell’enorme rilevanza che, nel campo delle patologie rare, può avere il dato clinico anche del singolo paziente, se raccolto nell’ambito di una sperimentazione controllata. In questi casi la richiesta di trattamento può essere ricondotta al ‘named patient basis’ secondo cui: “i medici possono anche ottenere promettenti medicine per i loro pazienti richiedendone la fornitura all’Azienda produttrice per poterli usare per il trattamento dei propri pazienti sotto la propria responsabilità” .

La proposta in questo caso sarebbe quella di istituire un processo di valutazione formale da parte dell’ente regolatorio delle richieste di accesso ‘named patient basis’, almeno limitatamente ai casi di pazienti affetti da patologie rare.”

 
3) Il tema dell'hospital exemption

Ha spiegato Andrea Chiesi, direttore R&D Portfolio Management di Chiesi e CEO Holostem Terapie Avanzate: “L’esperienza clinica in hospital exemption non è raccolta in studi formalizzati con dati interpretabili, lasciando lacune informative potenzialmente pericolose ed impedendo la transizione verso uno sviluppo metodologicamente corretto. I sistemi di farmacovigilanza sono incerti e non sempre consentono la gestione del profilo di sicurezza ed attività dei nuovi farmaci. Inoltre l’incertezza dell’ambiente nel lungo periodo scoraggia ulteriori investimenti nel settore, con possibili pesanti conseguenze per i pazienti che potrebbero trovarsi nella situazione di non vedere nuove terapie possibili raggiungere il mercato”.

La proposta è dunque quella di ricercare una più chiara gestione a livello europeo, che si potrebbe raggiungere attraverso una definizione degli ambiti presenti e futuri dei vari approcci possibili, impedendo a priori la commistione e la compresenza di approcci così differenti. In questo senso il recente decreto Lorenzin sulle terapie avanzate si pone come un importante contributo alla chiarezza, che potrebbe essere divulgato come ‘best practice’ anche in altri Paesi.

I farmaci orfani nell'ordine del giorno del "Fare"

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